Exitoso trasplante de células madre a paciente con síndrome de Wiskott Aldrich

Con este procedimiento, ascienden a 22 los trasplantes de médula ósea realizados en el hospital general pediátrico “Niños de Acosta Ñu”. 
Actualmente, 12 niños están siendo evaluados para esta alternativa terapéutica. 
El síndrome de Wiskott Aldrich es una enfermedad genética rara que afecta a uno de cada 100.000 nacidos vivos.


En el departamento de Oncohematología del “Acosta Ñu”, hasta la fecha, fueron efectuados 22 trasplantes (alogénicos y autólogos) a pacientes con patologías de leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloide aguda, aplasia medular, inmunodeficiencia, linfomas de Hodgkin, linfomas no Hodgkin. 

El caso más reciente de trasplante de médula ósea fue efectuado a un niño quien, previo a este procedimiento, tuvo más de 90 internaciones, a sus cortos tres años de vida, por diferentes razones. También, frecuentes trasfusiones de plaquetas, de glóbulos rojos y la aplicación de inmunoglobulina, de acuerdo con el relato de Luis y Cecilia, padres del niño. 

Esta patología hace que quien la padezca sea más vulnerable a infecciones repetidas a causa de bacterias y virus; sangrados en diferentes zonas del cuerpo (lo que pone en riesgo la vida): petequias; manchas en la piel o en las membranas mucosas, también a desarrollar trastornos autoinmunes, entre otros problemas.

Los padres comentaron que un tratamiento como el trasplante, en ese caso única alternativa eficaz para su hijo, tiene un costo muy elevado y a ello la suma los de estudios, internaciones –incluyendo la Unidad de Cuidados Intensivos y salas con aire filtrados-, atenciones de diversos especialistas, sería imposible pagar y que, en el Acosta Ñu, toda la atención fue sin costo alguno, incluyendo una muestra enviada a un laboratorio de los EE.UU.

Luis menciona que se dedica a la venta ambulatoria de productos de estación. Dejó de lado su profesión de albañil porque demanda un horario establecido, imposible de cumplir porque debía acompañar a su hijo; y que su esposa se encargada de cuidar a su hija menor. “Tuvimos que mudarnos cerca del hospital para estar más cerca de los doctores”, menciona. 

Se trata de una realidad que afecta a varias familias, sin importar el nivel económico.  En la lista de niños y jóvenes ya tratados, así como también los que aguardan ingresar, muchos cuentan con seguros médicos privados y del IPS.

La Dra. María Liz Benítez, jefa del departamento de Oncohematología del hospital pediátrico comenta que los procedimientos son solventados por el Ministerio de Salud Pública y que cuentan, además, con el apoyo de la asociación de padres de ayuda a niños con cáncer “Mita´i” y de fundaciones.

Acerca del trasplante más reciente  

Ante la sospecha del Síndrome de Wiskott Aldrich, que se caracteriza principalmente por la incapacidad que tiene el cuerpo de protegerse de infecciones, debido a la deficiente función del sistema inmunitario, el equipo de oncohematología del pediátrico realizó pruebas, con la colaboración de especialistas de otros centros del Ministerio de Salud. 

La confirmación del diagnosticó de esta inmunodeficiencia primaria se dio el 24 de abril del 2022. Los estudios genéticos moleculares estuvieron a cargo de la Dra. Celia Martínez, inmunóloga de Instituto de Medicina Tropical (IMT). Se realizó la punción de médula; tipificación de HLA a los padres, la de baja resolución, en el laboratorio central y la de alta resolución en un laboratorio de EE. UU, gracias al apoyo del Instituto Nacional de Ablación y Trasplante (INAT), que absorbió los costos.  

La Dra. María Liz Benítez mencionó que procedieron a la realización de varios estudios de evaluación pre trasplante a la donante y al beneficiario: ecocardiografía, hemograma, serología para descartar infecciones que puedan ser trasmitidas, ecografía abdominal, evaluación pulmonar, interconsultas con diferentes especialistas para evaluaciones. 

Explicó que “Para los cuadros de inmunodeficiencia, está descrito el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en médula ósea como terapia curativa de esta enfermedad, debido a que todo el sistema inmunológico se ve afectado y, al reemplazar todo ese cargamento por una médula nueva, se puede llegar a subsanar todo ese déficit con el que ya viene el paciente inmunodeficiente”.

El niño, actualmente, sigue sus controles de manera ambulatoria, dos veces a la semana, recibiendo profilaxis, controles de laboratorio y el lavado del catéter de larga duración.