Un equipo de profesionales médicos suministró el tratamiento con esta droga, una de las terapias génicas más costosas del mundo, cuyo precio supera los dos millones de dólares. Este medicamento se utiliza para tratar casos de Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad que afecta a más de 50 niños en el departamento de neurología de este hospital.
Este viernes, se suministró la dosis de Zolgensma a paciente de dos años de edad con diagnóstico de Atrofia Muscular Espinal tipo I, la forma más agresiva de la enfermedad. Los especialistas enfatizaron que el Zolgensma no es una terapia curativa, sino una terapia modificadora de la enfermedad. El Dr. Marco Casartelli, jefe del departamento de neurología del hospital pediátrico, explicó que esta terapia génica implica la introducción de una copia del ADN que falta en el paciente, denominada “pseudogen”, en un virus que luego se inyecta por vía endovenosa. Este proceso permite llevar la información genética que falta a las células del cuerpo. Aunque no es tan eficiente como tener un ADN propio, contribuye a modificar la enfermedad. La AME es una enfermedad que ataca las neuronas responsables del control muscular, lo que provoca debilitamiento y atrofia, afectando el movimiento del cuerpo, la capacidad de respirar por sí mismo, la capacidad de hablar y tragar. La administración de Zolgensma ayuda a evitar que la enfermedad progrese. El suministro de esta droga se realiza con un meticuloso cuidado, garantizando el bienestar del niño y bajo la supervisión de profesionales médicos y de enfermería. Se controla el estado de salud del niño, se administran corticoides previamente para reducir los riesgos de daño hepático y, después de la aplicación de Zolgensma, el paciente puede regresar a casa el mismo día, con la indicación de volver para controles periódicos. Actualmente, en el hospital general pediátrico "Niños de Acosta Ñu", más de 50 niños con diagnóstico de AME están siendo tratados en el departamento de Neurología. Hasta la fecha, seis de ellos han recibido Zolgensma (una única dosis), mientras que los 49 restantes siguen un tratamiento con Risdiplam, otra terapia modificadora de la enfermedad que se administra por vía oral. El Dr. Casartelli señaló que, en esencia, no se han observado diferencias significativas en la evolución de los niños tratados con Risdiplam y Zolgensma, pero se requerirá un seguimiento a largo plazo para evaluar completamente su efectividad.
